Eine kleine klinische Studie legt nahe, dass eine modifizierte Version der CAR-T-Therapie („ Descartes-08“), als Behandlungsmöglichkeit für die Autoimmunerkrankung Myasthenia gravis in Frage kommt. Die Studie wurde vom amerikanischen National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) unterstützt und von Cartesian Therapeutics gesponsert.
Myasthenia gravis ist eine Autoimmunerkrankung, bei der es aufgrund einer blockierten Erregungsübertragung zwischen Nervenzelle und Muskel zu einer ausgeprägten Muskelschwäche kommt. Nicht selten führt die Krankheit bei ungehindertem Fortschreiten zum Tod.
Bei CAR-T-Zellen handelt es sich um synthetisch modifizierte T-Zellen, die sich aufgrund ihrer manipulierten Rezeptoren fokussiert gegen bestimmte Ziele (z.B. Krebszellen) richten können. Descartes-08 richtet sich dabei gegen fehlerhafte Immunzellen, die diejenigen Antikörper produzieren, welche die Myasthenia gravis letztlich auslösen. Im Gegensatz zur herkömmlichen CAR-T-Therapie, die DNA für die Umprogrammierung verwendet, nutzt Descartes-08 Boten-RNA (mRNA). Dies vermeidet spezifische Nebenwirkungen, die bei der DNA-basierten Therapie auftreten, und ermöglicht trotz mehrfacher Verabreichung eine kurze Behandlungsdauer.
In der beschriebenen Studie erhielten 14 Personen mit generalisierter Myasthenia gravis unterschiedliche Dosierungen des CAR-T-Zell Therapeutikums Descartes-08. Die Probanden erhielten die CAR-T Therapie einmal pro Woche über insgesamt sechs Wochen. Bereits früh zeigten sich vielversprechende Ergebnisse; bei drei Patienten verschwand die Symptomatik (tlw. nahezu) komplett, was auch sechs Monate nach der Behandlung noch anhielt. Bei wiederum zwei weiteren Patienten war nach der Behandlung keine intravenöse Immunglobulintherapie mehr erforderlich, die normalerweise bei schweren Fällen von Myasthenia gravis erforderlich ist.
Derzeit läuft eine Placebo-gestützte größere klinische Studie, um den Einsatz von Descartes-08 zur Behandlung der Myasthenia gravis weiter zu bewerten. Der revolutionäre Therapieansatz bietet Hoffnung für viele Patienten, bei denen die bisherigen Behandlungsstrategien versagen.
Quelle: https://www.nih.gov/news-events/potential-treatment-rare-autoimmune-disorder-adapted-car-t-therapy