Eine klinische Studie amerikanischer Forscher der UC Davis Health, welche jüngst im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurde, zeigt vielversprechende Ergebnisse bei der Behandlung der primären biliären Cholangitis (PBC) mit dem Studienmedikament Seladelpar.
Die PBC ist eine seltene Autoimmunerkrankung, die die Gallengänge in der Leber schädigt. In den meisten Fällen kommt es durch die Destruktion der Gallengänge zu einem Aufstau der Gallenflüssigkeit (Cholestase), was wiederum zu Juckreiz und zu einer Gelbfärbung der Haut führt. In manchen Fällen entwickeln die Patienten ein Leberversagen, sodass eine Lebertransplantation notwendig wird, nicht wenige Patienten versterben.
Die Phase-3-RESPONSE-Studie umfasste 193 PBC-Patienten, die nicht gut auf die Standardtherapie ansprachen. Sie erhielten Seladelpar oder ein Placebo für 12 Monate. Die Ergebnisse zeigten, dass Seladelpar im Vergleich zum Placebo die Cholestase, Leberschäden und Juckreiz signifikant reduzierte.
Bemerkenswert ist, dass 61,7 % der Seladelpar-Patienten den primären Endpunkt der Studie (Rückgang von Cholestase-Laborparametern) erreichten, verglichen mit 20 % im Placebo-Arm.
Diese Behandlung stellt einen vielversprechenden Ansatz bei der Behandlung von PBC-Patienten dar, denen die bisherige Standardtherapie keinen ausreichenden Nutzen bringt.